CINE Y PEDIATRIA 4

publicado: sábado 14 de diciembre de 2013 236 Cine y Pediatría [205] empresa que desarrollaba la medicina. John se lo puso fácil a los comités: dimitió de su propia compañía. Y tras un camino duro, el ensayo clínico comenzó y Megan y Patrick empezaron a recibir el tratamiento que les salvaría la vida. John incluso pudo apretar el botón para empezar la infusión en Megan, mientras que Aileen apretó el botón para empezar la de Patrick.  En la ficción cinematográfica, todo comienza con el octavo cumpleaños de Megan.  Porque medidas extraordinarias son las que adoptan John Crowley y el doctor Stonehiil, dos hombres con una misión:  uno salvar a su familia, el otro probar que está en lo cierto; dos hombres en contra del sistema. Y para ello es importante que entendamos lo que quiere decir medicamentos huérfanos  para entender el trasfondo de la película. El Orphan Drug Act se aprobó en 1983 para promover el desarrollo de medicinas que tienen un mercado pequeño debido al tratamiento de las enfermedades raras (definido como aquellas enfermedades con peligro de muerte o de invalidez crónica, que tienen una prevalencia menor de cinco casos por cada 10.000 habitantes en la comunidad, según la definición de la Unión Europea). Con esta ley, compañías que desarrollan una orphan drug (medicina huérfana), pueden venderla sin competencia durante siete años. La enfermedad de Pompe es una enfermedad rara y el fármaco que John Crowley y el doctor Stonehill desarrollan durante el curso de esta historia tiene el estatus de orphan drug ; y se nos explica cómo ambos lucharon para recaudar el capital de riesgo y crear Prozyme (inspirada en la real Novazyme) y al final vendérselo a una compañía farmacéutica más grande (Zymagen, basada en la real Genzyme).  En 2006, la FDA aprobó el tratamiento de la terapia de sustitución de la enzima  sobre la que John Crowley había trabajado sin descanso hasta conseguir el tratamiento clínico de prueba. Los pacientes a los que se da el tratamiento desde que